Sản xuất thành công thuốc tế bào gốc điều trị thoái hóa khớp

Lộ trình nghiên cứu và phát triển sản phẩm Cartilatist. Ảnh: vnuhcm.edu.vn

PGS.TS. Phạm Văn Phúc, Viện trưởng Viện Tế bào gốc cho biết, thoái hóa khớp và thoái hóa cột sống là một bệnh lý phổ biến trên thế giới. Đây là bệnh mạn tính liên quan sự thoái hóa sụn, dẫn đến hình thành các gai xương, thay đổi cấu trúc xương và cuối cùng là mất chức năng của khớp.

Người bị bệnh thoái hóa khớp, thoái hóa đĩa đệm cột sống có thể bị tàn phế, thậm chí tử vong nếu không được chữa trị kịp thời, đúng cách.

Hiện tại, thoái hóa khớp được điều trị chủ yếu bằng thuốc giảm đau, tiêm Hyaluronic acid nội khớp và phẫu thuật thay khớp. Cách điều trị này chủ yếu làm giảm triệu chứng, giúp giảm đau và kiểm soát viêm, không có tác dụng ngăn chặn hay tái tạo thoái hóa khớp, thậm chí còn để lại tác dụng phụ như tăng nguy cơ xuất huyết tiêu hóa, dễ dẫn đến biến cố tim mạch, xơ hóa xương dưới sụn. Ngoài ra, phương án phẫu thuật thay khớp có chi phí quá cao (80 triệu đồng/ca), có ít người có điều kiện chữa trị.

Thực tế này khiến các nhà nghiên cứu của Viện Tế bào gốc bắt tay vào nghiên cứu, sản xuất thuốc tế bào gốc điều trị bệnh thoái hóa khớp và thoái hóa đĩa đệm cột sống. Mục đích lớn nhất của nghiên cứu này là giúp những người bị thoái hóa khớp và thoái hóa đĩa đệm cột sống được chữa trị và sẽ điều trị khỏi bệnh. Muốn được vậy, điều kiện bắt buộc là phải có thuốc điều trị hữu hiệu nhưng chi phí phải thấp.

Sau 4 năm dày công nghiên cứu, thử nghiệm cấy ghép, phân tích các dữ liệu để sản xuất thuốc tế bào gốc, đến năm 2016, quá trình sản xuất chuyển sang giai đoạn đánh giá chất lượng.

Theo PGS.TS. Phạm Văn Phúc, thuốc tế bào gốc là thế hệ thứ 3 của sản phẩm tế bào gốc ứng dụng trên người. Thế hệ 1 là ghép hỗn hợp giàu tế bào gốc mà 90% các cơ sở ghép tế bào gốc ở Việt Nam đang sử dụng. Thế hệ 2 là ghép tế bào gốc tinh sạch khoảng 10% các cơ sở còn lại đang làm. Thế hệ 3 là thế hệ tế bào gốc đồng loài, quy mô lớn, gọi là thuốc tế bào gốc.

Hiện nay, có rất ít quốc gia làm chủ được công nghệ sản xuất sản phẩm tế bào gốc thế hệ thứ 3: Toàn thế giới chỉ có khoảng 10 sản phẩm thuốc tế bào gốc được cấp phép lưu hành, ứng dụng.

Thuốc tế bào gốc của Viện Tế bào gốc đang được nghiên cứu cho sản xuất quy mô lớn và sẽ đánh giá lâm sàng vào năm 2020. Quá trình sản xuất đến nay cho thấy, chất lượng của sản phẩm rất ổn định. Hiện Viện đã chuyển giao cho Bệnh viện đa khoa Vạn Hạnh ứng dụng điều trị.

Kết quả ứng dụng điều trị thuốc tế bào gốc tại Bệnh viện đa khoa Vạn Hạnh cho thấy, 60% bệnh nhân đạt kết quả rất tốt, điều trị khỏi bệnh; 30,16% đạt kết quả tốt, bệnh có thuyên giảm; 9,84% không đáp ứng, tức là bệnh trạng không thay đổi; không có bệnh nhân nào bị tác dụng phụ.

Thuốc tế bào gốc điều trị bệnh thoái hóa khớp và thoái hóa đĩa đệm cột sống là sản phẩm đầu tiên được nghiên cứu, sản xuất tại Việt Nam có tên gọi Cartilatist. Sản phẩm này thu từ mô mỡ người. Mỗi liều điều trị được đựng trong một ống thủy tinh nhỏ chứa 5-10 triệu tế bào gốc và được bảo quản trong nhiệt độ từ -40 đến -86 độ C với thời hạn sử dụng sản phẩm là 12 tháng kể từ ngày sản xuất.

Khi sử dụng, sản phẩm được rã đông tự nhiên. Sau khi lấy ra từ tủ đông rã đông, sản phẩm được trộn với 2,5 ml huyết tương giàu tiểu cầu hay dung dịch Hyaluronic acid và tiêm trực tiếp vào khớp hay đĩa đệm cột sống. 

CM