Liệu pháp gene đột phá giành giải thưởng về thị lực lớn nhất thế giới

Đây là một trong những giải thưởng vinh danh khoa học lớn nhất thế giới. Theo Chủ tịch ban giám khảo, Trưởng khoa danh dự Trường Y tế công cộng Johns Hopkins Bloomberg, nghiên cứu này là công trình đầu tiên và duy nhất về liệu pháp gene thành công trên người trong việc điều chỉnh khiếm khuyết di truyền và là một cột mốc quan trọng trong y học liệu pháp.

Để có được thành công này, các nhà khoa học đã theo dõi một gene đột biến gây ra căn bệnh mù lòa bẩm sinh LCA (Leber Congenital Amaurosis) - dạng mù bẩm sinh thông thường nhất ở người được nhà khoa học Theodore Leber phát hiện vào thế kỷ thứ 19 và được đặt theo tên ông. Tiếp đó, nghiên cứu để thay thế gene trong mắt, phục hồi thị lực cho những bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc căn bệnh này, hoạt hóa toàn bộ lĩnh vực gene liệu pháp trong điều trị bệnh, liên quan đến việc phân phối các gene khỏe mạnh bằng cách sử dụng các virut vô hại đã được thiết kế. Những nhà khoa học này chính là Michael Redmond, Jean Bennett, Albert Maguire; Samuel Jacobson, William Hauswirth, Britons Robin Ali và James Bainbridge.

Hoàng Nhung

((Theo japantoday.com, 2018))